Da ich heute erneut nach dem Medikament Rapamycin im Zusammenhang mit Myalgischer Enzephalomyelitis/Chronischem Fatigue-Syndrom (ME/CFS) gefragt wurde, habe ich das Thema ausführlich analysiert. Im Folgenden werden der theoretische Wirkmechanismus, die eingesetzte Dosierung, die üblichen Anwendungsgebiete, bekannte Nebenwirkungen und Risiken sowie die Dauer und Wahrscheinlichkeit einer Zulassung nach erfolgreichem Abschluss der Phase-I-Studien betrachtet.
Medikamententyp / Zusammensetzung / Verabreichungsintervall: Rapamycin, auch bekannt als Sirolimus, ist ein mTORC1-Inhibitor, der die Autophagie, einen zellulären Reinigungsprozess, fördern kann. In der Phase-I-Studie wurden unterschiedliche Dosierungsregime getestet, wobei die Dosen je nach Patient zwischen 1 und 6 mg pro Woche variierten. In der geplanten Phase-II-Studie sollen standardisierte Dosierungsregime verwendet werden, die die Gesamtdosis um etwa ein Drittel erhöhen.
Wirkprinzip / Mechanismus: Rapamycin zielt darauf ab, die Autophagie zu verbessern, indem es den mTORC1-Signalweg hemmt. Eine gesteigerte Autophagie kann beschädigte Proteine und Organellen in Zellen abbauen, was zu einer verbesserten mitochondrialen Funktion und reduzierter Entzündung führen kann. Dies könnte die Energieproduktion erhöhen und Symptome wie Erschöpfung und Gehirnnebel bei ME/CFS-Patienten lindern.
Status der Zulassung und nächste Schritte zur Zulassung (Dauer): Die Phase-I-Studie ist nahezu abgeschlossen und hat positive Ergebnisse gezeigt. Die Simmaron Research Foundation plant nun eine Phase-II-Studie mit erhöhter Dosierung und zusätzlichen diagnostischen Tests. Das Ziel ist es, letztendlich eine FDA-Zulassung für Rapamycin zur Behandlung von ME/CFS zu erreichen. Ein genauer Zeitrahmen für die Zulassung ist derzeit nicht bekannt und hängt von den Ergebnissen der kommenden Studien ab.
Wirkung inkl. Stichprobenanzahl bei Menschen: In der Phase-I-Studie mit einer nicht genannten Anzahl von Teilnehmern wurde festgestellt, dass ein signifikanter Prozentsatz der Patienten positiv auf die Behandlung ansprach. Die Responder zeigten signifikante Verbesserungen in Schlüssel-Symptomen, einschließlich Reduktion von post-exertionaler Malaise (PEM), verbesserter Energie und reduziertem Gehirnnebel. Zudem wurde eine signifikante Verbesserung der Autophagie-Aktivität festgestellt, die mit einer Reduktion der Ermüdung korrelierte. Personen mit viralem Krankheitsbeginn (z. B. EBV, CMV, HHV-6) oder SARS-CoV-2 scheinen am besten zu reagieren, und die Phase-II-Studie wird sich auf diese Untergruppe konzentrieren.
Quelle : https://www.healthrising.org/blog/2025/02/01/simmarons-rapamycin-chronic-fatigue-fda-approval/ 13-Feb-2025
Bitte beachten Sie, dass Rapamycin derzeit nicht für die Behandlung von ME/CFS zugelassen ist und weitere Forschung erforderlich ist, um seine Wirksamkeit und Sicherheit für diese Anwendung zu bestätigen.
Der Wirkstoff Sirolimus, auch bekannt als Rapamycin, ist bereits für andere Indikationen zugelassen. Hauptsächlich wird er eingesetzt zur Prophylaxe der Organabstoßung bei erwachsenen Patienten mit geringem bis mittelgradigem immunologischem Risiko nach Nierentransplantationen. Dabei wird Sirolimus initial in Kombination mit Ciclosporin und Kortikosteroiden angewendet.
Quelle: https://www.gelbe-liste.de/wirkstoffe/Sirolimus_44607 13-Feb-2025
Zudem ist Sirolimus zur Behandlung von Patienten mit sporadischer Lymphangioleiomyomatose (LAM) mit mittelschwerer Lungenerkrankung oder abnehmender Lungenfunktion zugelassen.
Quelle: https://www.gelbe-liste.de/wirkstoffe/Sirolimus_44607 13-Feb-2025
Darüber hinaus findet Sirolimus Anwendung in der Kardiologie, beispielsweise zur Beschichtung von Stents, um das Risiko von Restenosen zu vermindern.
Quelle: https://flexikon.doccheck.com/de/Sirolimus 13-Feb-2025
Aktuell wird auch die potenzielle Anwendung von Sirolimus zur Verzögerung der Menopause und zur Verlängerung der weiblichen Fruchtbarkeit untersucht. Erste Studien deuten darauf hin, dass der Wirkstoff die Alterung der Eierstöcke verlangsamen könnte, was zu einer verlängerten Fruchtbarkeit und einer verbesserten allgemeinen Gesundheit führen könnte.
Quelle: https://www.theguardian.com/society/article/2024/jul/22/drug-women-fertility-study-rapamycin 13-Feb-2025
Sirolimus, auch bekannt als Rapamycin, ist ein Immunsuppressivum, das zur Verhinderung von Organabstoßungen nach Transplantationen eingesetzt wird. Die Verabreichung von 6 mg pro Woche entspricht einer moderaten Dosierung. Typische Risiken und Nebenwirkungen bei dieser Dosierung umfassen:
Häufige Nebenwirkungen:
- Blutbildveränderungen: Sirolimus kann zu einer Verringerung der Anzahl von Thrombozyten (Thrombozytopenie), roten Blutkörperchen (Anämie) und weißen Blutkörperchen (Leukopenie) führen.
- Stoffwechselstörungen: Erhöhte Blutfettwerte, insbesondere Cholesterin und Triglyceride, sind häufig. Auch Hyperglykämie (erhöhter Blutzuckerspiegel) kann auftreten.
- Infektionen: Durch die immunsuppressive Wirkung erhöht sich das Risiko für opportunistische Infektionen, einschließlich bakterieller, viraler und mykotischer Infektionen.
- Gastrointestinale Beschwerden: Patienten berichten häufig über Bauchschmerzen, Durchfall, Verstopfung und Übelkeit.
- Ödeme: Periphere Ödeme, also Schwellungen insbesondere an den Beinen, können auftreten.
Quelle: https://www.gelbe-liste.de/wirkstoffe/Sirolimus_44607 13-Feb-2025
Weitere mögliche Nebenwirkungen:
- Wundheilungsstörungen: Sirolimus kann die Wundheilung beeinträchtigen, was insbesondere nach chirurgischen Eingriffen relevant ist.
Quelle: https://www.gelbe-liste.de/wirkstoffe/Sirolimus_44607 13-Feb-2025
- Erhöhtes Krebsrisiko: Langfristige Anwendung kann das Risiko für bestimmte Krebsarten, insbesondere Hautkrebs und Lymphome, erhöhen.
Quelle: https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a602026.html 13-Feb-2025
- Mundschleimhautentzündungen: Stomatitis, also Entzündungen der Mundschleimhaut, wurden beobachtet.
- Hautveränderungen: Akne und andere Hautausschläge können auftreten.
Quelle: https://www.gelbe-liste.de/wirkstoffe/Sirolimus_44607 13-Feb-2025
- Wichtige Hinweise:
- Regelmäßige Kontrollen: Aufgrund der potenziellen Nebenwirkungen sollten regelmäßige Blutuntersuchungen durchgeführt werden, um Blutbild und Stoffwechselparameter zu überwachen.
- Infektionsprophylaxe: Patienten sollten auf Anzeichen von Infektionen achten und gegebenenfalls frühzeitig medizinische Hilfe in Anspruch nehmen.
- Sonnenschutz: Wegen des erhöhten Hautkrebsrisikos ist ein konsequenter Sonnenschutz empfehlenswert.
Bitte beachten Sie, dass die individuelle Verträglichkeit variieren kann. Es ist daher wichtig, die Therapie unter enger ärztlicher Überwachung durchzuführen und bei Auftreten von Nebenwirkungen den behandelnden Arzt zu konsultieren.
Die Entwicklung eines neuen Medikaments ist ein langwieriger Prozess, der typischerweise über 13 Jahre dauert.
Quelle: https://www.vfa.de/de/arzneimittel-forschung/so-funktioniert-pharmaforschung/so-entsteht-ein-medikament.html 13-Feb-2025
Dauer der klinischen Phasen nach Abschluss von Phase I:
- Phase II: Diese Phase dauert in der Regel zwischen sechs Monaten und einem Jahr.
- Phase III: Diese Phase kann zwischen 2 und 5 Jahren in Anspruch nehmen.
Quelle: https://www.interpharma.ch/blog/serie-klinische-forschung-teil-3-die-drei-phasen-der-klinischen-studien/13-Feb-2025
Zulassungsrate nach erfolgreichem Abschluss der Phase I:
Etwa 20% der Medikamente, die Phase-I-Studien erfolgreich durchlaufen, schaffen es bis zur Marktzulassung.
Quelle: https://ms-gesellschaft.at/news/arzneimittel-vom-labor-bis-zur-zulassung/13-Feb-2025
Bitte beachten Sie, dass diese Angaben Durchschnittswerte sind und die tatsächliche Dauer sowie die Erfolgswahrscheinlichkeit je nach Medikament und Indikation variieren können.
Zusammenfassend lässt sich sagen, dass die aktuelle Studie zu Rapamycin bei ME/CFS vielversprechend ist. Nach ausführlicher Aufklärung über die genannten Nebenwirkungen und Risiken könnte Rapamycin als letzter Therapieversuch in Betracht gezogen werden. Es ist jedoch wichtig zu betonen, dass Rapamycin derzeit nicht für die Behandlung von ME/CFS zugelassen ist und weitere Forschung erforderlich ist, um seine Wirksamkeit und Sicherheit für diese Anwendung zu bestätigen.
Die Therapiekosten / Medikamentenkosten liegen bei ca. 250€ pro Monat eine Packung sind ca. 500€
Vor der Erwägung von Rapamycin sollten jedoch die klassischen Therapieansätze ausgeschöpft werden. Dazu zählen unter anderem Akupunktur, Kräutertherapie der Traditionellen Chinesischen Medizin (TCM), Intervall-Hypoxie-Hyperoxie-Therapie (IHHT), Infusionstherapien, Atemübungen sowie Bio- und Neurofeedback. Diese Methoden haben sich in der Praxis bewährt und können zur Linderung der Symptome beitragen.
Quelle: https://www.schmerztherapie-baden-baden.de/tcm/long-covid-behandlung 13-Feb-2025
Es ist ratsam, diese Therapieoptionen in Absprache mit erfahrenen Fachleuten zu besprechen und individuell anzupassen, bevor man auf experimentelle Behandlungen zurückgreift.
Dipl. Ing. Michael Schiffer MBA, Baden-Baden, 22-Feb-2025